對話丨麻省總醫院布萊根醫療系統首席學術官保羅·安德森：未來20年要看基因和細胞治療，中國的創新成果將傳播至全球

每經記者 林姿辰  甄素靜    每經編輯 魏官紅    

在美國波士頓的中心地帶，麻省總醫院（MGH）靜靜矗立于查爾斯河畔，過去兩百多年間，這座古老的建筑見證了麻醉技術、無菌手術、聽診技術、疫苗開發等技術突破逐步塑造現代醫學。如今，作為哈佛大學醫學院最大的教學附屬醫院，它既是醫學研究的圣地，也是無數患者心中的希望燈塔。

而保羅·安德森（Paul J.Anderson）親眼見證了這家醫院的蛻變。從1990年在布萊根婦女醫院（BWH）建立實驗室，到2014年擔任BWH的首席學術官，再到2023年成為麻省總醫院布萊根醫療系統（MGB，1994年麻省總醫院和布萊根婦女醫院合并成立的合作醫療系統）的首席學術官，安德森的職業生涯與麻省總醫院——這家全美最大的研究型醫院的轉型密切相連。

“作為研究型醫院，MGB的特色就是‘研究融入治療’。以腫瘤科室為例，每一位前來就診的患者都參與到臨床研究方案中。”據安德森介紹，MGB在去年合并了MGH和BWH的臨床部門和學術項目，并成立了三家科研與臨床機構（腫瘤研究所、心血管醫學研究所、神經系統疾病研究所），是“歷史性的整合”。

不過，無論研究型醫院的形態如何變化，資金不穩定的巨大挑戰始終高懸在研究者頭頂，這正是全球創新藥物療法，尤其是腫瘤藥物研發的最大痛點。

但科學的腳步不會停駐。目前擔任先聲藥業科學顧問的安德森多次訪華，他發現中美兩國在醫療科研領域面臨著許多相同的挑戰，他還注意到，基因和細胞治療將是未來20年的重要方向，而除了在全球醫藥產業中扮演CRO（合同研究組織）的支持者角色，中國企業正在展現出越來越強的創新能力。

“這種變化令人感到非常振奮。目前，中國企業已經在某些領域處于領先地位，我相信這些創新成果將會傳播到西方乃至世界其他地區。”

以下是保羅·安德森在2025年3月下旬與《每日經濟新聞》記者（以下簡稱“NBD”）的獨家對談。

什么是研究型醫院，為什么需要它？

作為全美排名第一的研究型醫院，麻省總醫院見證了眾多醫學史上的“第一次”，比如首次展示乙醚作為全身麻醉的使用、第一次在醫院進行X射線照射。過去30年，這家醫院多次參與MGB整合，臨床創新依舊層出不窮。

研究型醫院的本質是什么？這個每年為250萬名患者提供護理的非營利組織，為何能夠調用超過20億美元的研究資金進行超過2700項臨床試驗，成為一頭科研轉化“大象”？

NBD：什么是研究型醫院？它與其他普通醫院有何不同？

保羅·安德森：研究型醫院就是將研究工作與從患者處積累的臨床經驗緊密結合，致力于研發新藥物。

許多醫院在提供優質且安全的醫療服務方面表現出色，像蓋辛格健康集團（Geisinger Health）或凱撒醫療集團（Kaiser Health）等機構。然而，MGB的獨特之處在于“研究融入治療”模式。作為哈佛大學的附屬機構，我們擁有超過7000名教授，其中很多人同時任職于哈佛大學醫學院。這種獨特的運作方式，也使MGB有望通過持續科研投入，為患者帶來更多創新的治療方案，推動醫學進步。

NBD：作為研究型醫院，怎么平衡早期研究和應用研究之間的資源分配，以確保研究轉化率？

保羅·安德森：作為研究型醫院，MGB擁有患者群體以及患者數據，這是我們區別于大學等科研機構的一大優勢。

目前，MGB約三分之一的研究屬于基礎科學領域，三分之二的研究是與患者直接相關的臨床研究，也就是將具有潛在療效的新型療法在患者身上進行療效測試。

目前來看，這種配比是比較理想的。MGB的主要目標是努力為患者找到新一代的治療藥物。在我們看來，這種結合了基礎科學研究與臨床實踐的模式，不僅能充分利用患者數據資源，還能將科研成果更快地轉化為臨床應用，為患者帶來實實在在的益處，也有助于提升我們在醫學領域的競爭力和影響力。

NBD：對于中國研究機構，您對加快科研發現有何建議？

保羅·安德森：真正加速科研發現的方法之一，是將來自不同領域的研究人員匯聚在一起。在MGB，我們開展的工作之一就是設立相關項目，把研究人員與麻省理工學院（MIT）的工程師和數據科學家進行配對合作。

目前，我們有兩個研究項目，成員分別來自MGB和MIT的研究團隊，他們組成團隊后，將各自的專業知識融合在一起，這些研究的重點領域之一就是人工智能。MIT的研究人員在人工智能方面造詣頗深，將他們與致力于研究疾病的臨床科學家組合在一起，產生的效果非常令人振奮。

管理研究型醫院的最大挑戰來自科研資金

在對話過程中，安德森談到其在負責系統科研任務時面臨的一大嚴峻挑戰，即科研資金來源。安德森表示，醫院的研究工作在很大程度上依賴所謂的“軟資金”。這意味著研究人員必須撰寫科研基金申請，以此支付自身薪水、實驗室人員報酬以及科研物資費用。

“研究人員工作和實驗室維持（的資金）基本取決于一個個科研基金項目，如果失去某個基金項目的支持，他們的實驗室就會面臨危機。”今年3月，安德森在中國調研時，也在一些機構看到了類似的困境。

NBD：從目前來看，你們科研基金收入主要來自哪些方面，各方的比例是多少？

保羅·安德森：我們年度科研總收入約為27億美元。其中，大約12億美元來自美國國立衛生研究院（NIH），這部分資金來源于美國納稅人。醫院還獲得了基金會的資金支持，這些基金會往往聚焦于某一特定疾病領域，并且背后通常有強大的患者權益倡導組織，這部分資金大概占科研總收入的20%。

此外，來自產業的贊助也是重要的資金來源之一，約占科研總收入的15%。同時，從慈善捐贈以及從系統所取得的科研成果專利授權費等方面獲得的支持，約占科研總收入的15%。

NBD：麻省總醫院布萊根醫療系統如何應對科研基金短缺挑戰？

保羅·安德森：我們嘗試了多種途徑來解決資金問題，比如爭取慈善捐贈以及其他形式的支持，也會從臨床研究的盈利中抽取一部分資金，用于支持科研任務。當某個科研項目缺乏基金資助，就用這些資金來填補，以度過艱難時期。

NBD：科研基金緊缺是全球普遍問題嗎？您認為可以從哪些方面解決？

保羅·安德森：在最近對中國市場的調研中，我發現中美在醫療科研領域面臨著許多相似的挑戰。在醫療行業中，實現臨床盈利以維持業務開展愈發困難。其中重要的原因是對醫療服務收費存在監管限制，而保險機構或其他支付方為醫療服務所提供的報銷額度有限，這極大限制了醫療系統的收入，這是中美雙方醫療科研共同面臨的一個主要挑戰。

為了應對這一挑戰，我認為可以從多個方面入手，比如通過慈善資金的注入來緩解資金壓力。此外，基于自身的科研成果構建多元化業務模式也至關重要?？梢酝ㄟ^創立公司，將科研成果轉化為實際的產品或服務，從而獲得收入；或者對技術進行授權許可，從被授權方處獲得相應的收入。

基因和細胞治療是腫瘤創新療法的重要方向

隨著全球人口老齡化加劇，腫瘤患者數量相應攀升，癌癥發病率不斷增長。展望未來，安德森的團隊對基因和細胞治療寄予厚望。在他看來，盡管以CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）細胞療法為代表的創新療法定價高昂，但來自其他國家的科研力量正在崛起，連同新技術涌現一起帶來了成本降低的希望。

NBD：您如何看待腫瘤領域藥物研發情況？

保羅·安德森：腫瘤領域藥物研發一直充滿挑戰，競爭也很激烈，但一個令人感到悲傷的事實是癌癥患者的數量眾多，而且隨著人口老齡化加劇，癌癥的發病率很可能逐年增加。

在過去一年里，我們在腫瘤學領域取得了重大進展，主要得益于基因與細胞治療研究所的成立。三年前，我們就意識到基因和細胞治療將是未來20年的重要方向，所以成立了研究所來支持從事基因和細胞治療研究的400名研究人員。

比如，我們從賓夕法尼亞大學招募了馬塞拉·莫斯博士（Dr.Marcella Moss），她最近在《新英格蘭醫學雜志》上發表的相關研究報告顯示，一種新型CAR-T療法在治療膠質母細胞瘤（一種致命的腦癌，此前無有效治愈方法）方面取得了初步成果。在初步研究中，接受這種CAR-T療法的4名患者，腫瘤都有顯著的消退。

NBD：如何看待基因編輯等一些創新療法，以及當前其定價高昂的問題？

保羅·安德森：當諸如CAR-T細胞療法這樣的發現問世后，世界各地的其他醫療機構往往會迅速跟進。我知道目前中國有許多公司正在研發CAR-T細胞療法，印度也有不少公司投身于這一領域。而且這些企業推出的CAR-T療法價格遠低于美國。

隨著技術的不斷進步，CAR-T細胞療法也在持續發展。目前這種療法通常先從人體中提取T細胞，對其進行改造，然后再將改造后的T細胞回輸到體內。未來很可能會出現能夠在體內直接生成CAR-T細胞的技術，比如通過載體將信使核糖核酸（mRNA）導入體內，使其進入T細胞并將T細胞轉化為CAR-T細胞，相較于目前的細胞療法，這種新技術的成本會低得多。

NBD：您如何看待中國醫藥企業在全球產業中角色的變化？

保羅·安德森：在過去幾年里，中國企業在醫藥科研領域更多地扮演著CRO的角色，為大型制藥公司或學術機構的研究提供支持。然而，隨著時間的推移，中國企業正展現出越來越強的創新能力。在諸如細胞療法和基因編輯等領域，它們不再僅僅是提供支持，而是開始在已有的知識基礎上進行迭代創新，研發出這些療法的新迭代版本。

這種變化令人感到非常振奮。目前，中國企業已經在某些領域處于領先地位，并且我相信這些創新成果將會傳播到西方乃至世界其他地區。